Innovation Report

Thomas Brenzikofer

Thomas Brenzikofer

Member of the Management Board, Public Relations, Senior Project Manager ICT & Precision Medicine


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report Precision Medicine
Bernard Munos

Bernard Munos

04.12.2017

«Präzisionsmedizin ist die beste Möglichkeit, das Gesundheitswesen umzugestalten»

Nach 20 Jahren beim Pharmaunternehmen Eli Lilly wollte Bernard Munos Innovation in der Pharmabranche besser verstehen. Ihn interessiert insbesondere, wie Innovationen ermöglicht werden und wie sie sich vervielfältigen lassen. Im Oktober kam er auf Einladung der HKBB und von DayOne nach Basel.

Herr Munos, Präzisionsmedizin gibt es schon seit Jahren. Heute ist sie in aller Munde. Warum?

Das Gesundheitswesen wird durch mächtige Kräfte auseinandergerissen. Auf der einen Seite haben die Wissenschaften so hervorragende Dinge hervorgebracht wie Proteintherapien (Peptide, monoklonale Antikörper), Zelltherapien (CAR-T), Genomeditierung (CRISPR) und eine wachsende Zahl von Technologien, die auf dem molekularen Verständnis von Krankheiten beruhen. Das einzige Problem: All das ist sehr teuer. Hinzu kommt, dass die Bevölkerung altert, und ältere Menschen neigen zu Krankheiten, deren Therapien teuer sind. Das führt zu einer fast unendlichen Nachfrage nach kostspieligen Behandlungen bei begrenzten Mitteln. Präzisionsmedizin ist der vielversprechendste Weg, um die Wirtschaftlichkeit der pharmazeutischen Forschung und Entwicklung zu verbessern, das Gesundheitswesen umzugestalten und bezahlbare Behandlungen für alle zu ermöglichen.

Heisst das, das gegenwärtige System ist nicht geeignet, den Nutzen neuer Technologien für alle zugänglich zu machen?

Während Jahrzehnten liefen Forschung und Entwicklung ungefähr nach diesem Schema: Wir wählten eine Krankheit aus, die wir typischerweise nicht völlig verstanden, probierten eine Reihe von Präparaten und warteten ab, ob etwas davon wirkte. Wenn es wirkte, dann hatten wir ein Medikament. Das war zwar plump, aber die Strategie war nicht schlecht. Immerhin gab sie uns Medikamente, lange bevor wir die Krankheiten verstanden, die wir damit behandeln wollten. Manchmal freilich wirkt dieser Ansatz nicht. So haben wir über 350 Präparate gegen Alzheimer getestet, aber keines davon hat gewirkt. Nach wie vor haben wir keine Ahnung, was diese Krankheit verursacht. Es muss einen besseren Weg geben, und das ist die Präzisionsmedizin.

Was wird sich mit der Präzisionsmedizin ändern?

Wenn wir erstmal verstehen, wie Krankheiten funktionieren, dann sind wir so mächtig, dass wir buchstäblich innerhalb von Monaten Moleküle entwickeln können, um diese Krankheiten zu verändern. Präzisionsmedizin gibt uns zusammen mit den Technologien, die sie ermöglichen, das Verständnis dafür, wie wir solche Medikamente entwickeln können. Und sie zeigt uns einen besseren – und am Ende billigeren – Weg auf, um Forschung zu betreiben und Medikamente zu entwickeln. Deshalb wird sie sich auch durchsetzen.

Was braucht es, um die Entwicklung der Präzisionsmedizin zu beschleunigen?

Laut der US-amerikanischen Food and Drug Administration (FDA) bildet der Mangel an Kenntnissen über den natürlichen Verlauf der meisten Krankheiten das grösste Hindernis für Innovation. Wir verfügen nicht über die Grundlagendaten, die den Verlauf der Krankheit beschreiben. Daher können wir die Verbesserung auch nicht messen, die eine bestimmte Therapie bringen würde. Das schränkt unsere Innovationsfähigkeit ein. Viele Krankheiten bilden sich still und leise über viele Jahre heraus, bevor sie diagnostiziert werden. Nehmen Sie Alzheimer oder Bauchspeicheldüsenkrebs: Wenn sich die Symptome zeigen, ist es für die Behandlung schon zu spät. Die Präzisionsmedizin wird das ändern, weil sie die Daten bereits erhebt, während die Krankheit entsteht, aber der Patient noch keine Symptome zeigt. Das wird die Entdeckung von Krankheiten voranbringen. Und es gibt uns das nötige Wissen, um bessere Therapien zu entwickeln. Vieles wird durch neue und kostengünstige Technologien ermöglicht, mit denen Daten gesammelt werden. Dazu gehören Biosensoren, Apps und andere Hilfsmittel, deren Entwicklung rasche Fortschritte macht.

Das braucht zunächst neue Investitionen. Wer zahlt das?

Derzeit geben börsenkotierte Unternehmen 110 Milliarden Dollar für klinische Forschung aus. Ein grosser Teil davon fliesst in die Datensammlung. Das ist eine riesige Summe, und die Unternehmen sammeln in der Tat riesige Datenmengen. Aber diese Daten haben nur eine beschränkte Reichweite und sind oft von mittelmässiger Qualität. Das Unternehmen Medidata Solutions hat 2014 ein Experiment durchgeführt, um die Fähigkeiten von Biosensoren zu testen. Es holte sich dafür mehrere hundert Patienten und rüstete sie mit ein paar billigen Biosensoren aus, die etwa die körperlichen Aktivitäten der Träger und ihre Herztätigkeit beobachteten. Diese Sensoren sammelten über mehrere Monate bis zu 18 Millionen Datenpunkte pro Patient und Tag. Die Zulassungsbehörden haben diese Daten später überprüft und sie als FDA-kompatibel eingestuft. Ein Kernpunkt dabei: Die Kosten dieser Datensammlung waren unerheblich. Andere Indizien legen nahe, dass wir die Kosten der Datensammlung um bis zu 80 Prozent senken können, wenn wir die Studien so gestalten, dass wir digitale Technologien einsetzen können. Das reicht aus, um die Wirtschaftlichkeit der klinischen Forschung zu verändern. Aber mehr noch: Die Forschung selbst wird verbessert. Heute müssen Medikamententests an homogenen Patientenpopulationen durchgeführt werden, um Fehlerquellen zu vermeiden. Das führt dazu, dass diese Tests die Patientenpopulationen, die wir eigentlich behandeln wollen, nicht angemessen repräsentieren. Biosensoren dagegen können eine Menge Daten von einer grösseren Patientenpopulation erheben, und ihre statistische Bedeutung ist dabei normalerweise kein Thema. Auch die Möglichkeit, hochfrequente Langzeitdaten zu erheben, gibt uns ein viel besseres Bild davon, was mit den Patienten geschieht.

Wie wird das die Medizin verändern?

Wenn heute jemand Alzheimer hat, dann wissen wir weder, wann es begonnen hat, noch warum. Daher können wir erst zu spät in den Krankheitsverlauf eingreifen. Wenn wir Daten von Patienten hätten, bevor die Symptome auftreten, dann können die Forscher zurückschauen und feststellen, wann die Krankheit begonnen und wie sie sich entwickelt hat. Mit solchen Informationen können wir bessere Medikamente entwickeln und früher eingreifen, wenn die Krankheitsprognose besser und die Behandlungskosten niedriger sind. Damit könnte die Medizin sich von der Intervention hin zur Prävention bewegen. Aber die Umsetzung wird nicht einfach sein. Denn unser ganzes Gesundheitswesen ist auf Behandlung ausgerichtet, nicht auf Prävention. Um das zu ändern, müssen wir alle umlernen. Aber es ist der richtige Weg.

Zentral dabei ist, wem die Daten gehören und wer Zugang zu ihnen hat.

Eine der Grundanforderungen der Präzisionsmedizin besteht darin, dass die Daten vernetzt sein müssen. Sie werden über hunderte Datenbanken verteilt sein, aber sie müssen über Schnittstellen verbunden sein, so dass sie leicht untersucht werden können. Einige dieser Daten werden öffentlich sein, aber viele werden von den Patienten selbst gesammelt und kontrolliert. Eine Mehrheit der Patienten hat signalisiert, dass sie bereit sind, ihre Daten für seriöse Forschungsvorhaben zur Verfügung zu stellen. Wer die Daten kontrolliert, wird auch die Innovation kontrollieren. Patienten haben Werte, die ihnen wichtig sind, wie Transparenz, Offenheit, Bezahlbarkeit. Sie werden höchstwahrscheinlich von den Empfängern ihrer Daten erwarten, dass sie sich an diese Werte halten. Das wird einen grossen Wandel in der Kultur von Forschung und Entwicklung auslösen und gewichtige Folgen für die Gestaltung der klinischen Forschung haben.

Das wird auch die Wertschöpfungskette verändern. Wer wird gewinnen, wer verlieren?

Präzisionsmedizin wird einige erwünschte Änderungen bringen: Traditionell haben Pharmaunternehmen ihre eigenen Daten hervorgebracht und darauf ihren Wettbewerb aufgebaut. Doch Daten werden zunehmend zu Massengütern. So werden etwa die Daten der eine Million Patienten, die im Rahmen des Programms All-of-Us des amerikanischen Nationalen Gesundheitsinstituts erhoben werden, öffentlich zugänglich sein. Es wird zahlreiche andere grosse Patientenkohorten weltweit geben, deren Daten öffentlich sein werden. Das wird die Grundlage des Wettbewerbs verändern. Forscher werden zunehmend mit geteilten, öffentlichen Daten arbeiten. Ihre Leistung wird von ihrer Fähigkeit abhängen, inwiefern sie aus den gleichen Daten besseres Wissen ziehen können als ihre Kollegen.

Was heisst das für das Life Sciences Cluster in Basel?

Grosse Unternehmen haben Mühe, intern genug Innovation hervorzubringen. Je grösser sie werden, desto umfangreicher die Bürokratie und desto reglementierter werden sie. Das schafft ein Klima, das weniger offen für Innovation ist – genau zu der Zeit, in der Unternehmen mehr Innovation bräuchten. Um dennoch den Umsatz zu halten, müssen Firmen ihre eigene Innovationsquelle mit externen ergänzen. Lizenzierungen, Zusammenschlüsse oder Übernahmen funktionieren nicht so gut, da die Unternehmen das, was sie wollen, selten zu dem Preis finden, den sie zu zahlen bereit sind. Innovationshubs wie BaseLaunch oder DayOne sind die bessere Lösung. Sie erlauben der Innovationsgemeinschaft vor Ort, eine gemeinsame Infrastruktur zu schaffen, die zu einem globalen Magneten für Unternehmer wird – etwa Inkubatoren und unterstützende Dienstleistungen. Sie geben grossen Unternehmen vor Ort auch die Möglichkeit, Start-ups zu begleiten und ihnen wissenschaftliche Unterstützung anzubieten. Damit können sie vor Ort ein Ökosystem für Innovationen schaffen, von dem sie später profitieren. Basel ist dafür besonders geeignet, weil Innovation dort blüht, wo Kulturen überlappen. Das war ein Faktor beim Erfolg der Stadt in der Vergangenheit, und es ist ein Trumpf, der erneut ausgespielt werden kann.

Haben wir genug Datenwissenschaftler?

Sie haben sicherlich genug in der Schweiz. Datenwissenschaften sind seit langem eine Stärke des Schweizer Bildungswesens. Sie gehen Hand in Hand mit den Ingenieurwissenschaften, der Physik und anderen Wissenschaften, in denen die Schweiz stark ist. Das ist ein wichtiger Vorteil, da Datenwissenschaftler weltweit Mangelware sind. Um den Fluss riesiger Datenmengen zu verarbeiten, über den wir vorhin gesprochen haben, braucht es viel mehr Datenwissenschaftler, als heute ausgebildet werden. In den USA wurde das bereits als ein wichtiges Thema identifiziert. Die Schweiz ist da in einer stärkeren Position.

Könnte eine Open Data-Plattform einen Katalysator bilden?

Forscher werden von Daten magnetisch angezogen. In allen wissenschaftlichen Projekten wird ein riesiger Anteil der Mittel – bis zu 80 Prozent – für die Sammlung und Ordnung der Daten verwendet. Das macht selten den interessantesten Teil eines Projekts aus. Wenn Basel das reiche Datenvolumen zur Verfügung stellt, das es bereits angesammelt hat, dann können die Forscher wesentlich mehr erreichen, indem sie sich auf den Teil ihrer Arbeit konzentrieren, der den wirklichen Mehrwert bietet. Wenn Daten frei zugänglich sind, können damit auch Forscher aus anderen Wissensbereichen angezogen werden, die derzeit nicht in der biomedizinischen Forschung tätig sind, etwa Mathematiker oder Experten der künstlichen Intelligenz. Eine solche gegenseitige Befruchtung ist ein mächtiger Katalysator für Innovation. 

Über Bernard Munos
Munos ist Senior Fellow am FasterCures-Zentrum, das zum Milken Institute gehört. Er gründete InnoThink, ein Beratungsunternehmen für biomedizinische Forschungsorganisationen. Er schreibt für Forbes und ist im Verwaltungsrat verschiedener innovativer Unternehmen im Gesundheitsbereich.

Interview: Thomas Brenzikofer, Annett Altvater

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Precision Medicine ICT