Innovation Report

Stephan Emmerth

Stephan Emmerth

PhD | Senior Project Manager Biotech, Business Development Senior Manager BaseLaunch


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report Life Sciences
Research. (Img: FreeImages.com)

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20.04.2017

Mittel gegen Phosphatdiabetes zeigt Wirkung

Ultragenyx Pharmaceutical hat mit burosumab ein Mittel zur Behandlung von Phosphatdiabetes entwickelt. Diese hat nun bei einer Phase-III-Studie positive Ergebnisse erbracht.

Bei Phosphatdiabetes scheidet der Betroffene zu viel Phosphat aus, wodurch es zu Störungen beim Knochenwachstum kommt. Die Krankheit ist durch eine Mutation eines Gens des X-Chromosoms bedingt. Ultragenyx Pharmaceutical, ein Unternehmen aus Novato im US-Bundesstaat Kalifornien mit europäischem Hauptsitz in Basel, hat burosumab gemeinsam mit dem japanischen Pharmaunternehmen Kyowa Hakko Kirin und dessen Tochter Kyowa Kirin International entwickelt. In der Phase-III-Studie hat sich bei 94 Prozent der Patienten nach der Behandlung mit burosumab eine statistisch relevante Verbesserung des Phosphatspiegels im Blut gezeigt, wie es in einer Medienmitteilung heisst. Bei der mit einem Placebo behandelten Kontrollgruppe war dies nur bei 8 Prozent Betroffenen der Fall. In die Studie wurden 134 erwachsene Patienten einbezogen, die nun vorliegenden Ergebnisse beziehen sich auf einen Behandlungszeitraum von 24 Wochen.

„Diese Ergebnisse zeigen eine klinische Verbesserung bei Patienten, die mit burosumab behandelt wurden, und unterstützen eine potentielle Behandlung von Erwachsenen“, wird der CEO und Präsident von Ultragenyx Pharmaceutical, Emil D. Kakkis, in der Mitteilung zitiert. Die Ergebnisse würden nach Unternehmensmeinung einen Zulassungsantrag unterstützen, daher würde sich die Firma darauf freuen, entsprechende Antragspläne mit der US-Arzneimittelbehörde Food and Drug Administration (FDA) zu besprechen.

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